转基因神经干细胞显示出治疗脊髓损伤的良好潜力

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导读 由香港城市大学(城大)和香港大学(港大)共同领导的研究小组最近利用基因修饰的人类神经干细胞(hNSC)在脊髓损伤治疗方面取得了重大进展。他们...

由香港城市大学(城大)和香港大学(港大)共同领导的研究小组最近利用基因修饰的人类神经干细胞(hNSC)在脊髓损伤治疗方面取得了重大进展。

他们发现，特异性调节hNSCs中的基因表达至一定水平，可以有效促进受损神经回路的重建，恢复运动功能，为脊髓损伤患者提供新的治疗机会。该研究结果发表在《Advanced Science》杂志上，标题为“移植人类神经干细胞，SOX9 基因剂量减少约 50%，促进严重脊髓损伤的组织修复和功能恢复”。

创伤性脊髓损伤是一种毁灭性的疾病，通常由跌倒、或运动相关损伤等事故引起。

具有长轴突的脊髓神经元在大脑和身体其他部位之间传递信号、控制我们的运动和感官知觉方面发挥着关键作用。脊髓损伤会对神经元和轴突造成不可逆的损伤，从而显着中断信号传输，从而导致运动和体感功能缺陷。

该研究共同负责人、城大神经科学系助理教授刘爱嘉教授解释说：“目前，脊髓损伤患者尚无有效的临床管理或治疗方案，往往会导致他们终生残疾。” 。

“虽然最近通过移植源自人类诱导多能干细胞的 hNSC 在促进脊髓再生方面取得了进展，但获得的功能恢复程度有限。这主要是由于病变部位周围的恶劣微环境，例如“由于形成了称为星形胶质疤痕的屏障样结构，并且成人缺乏用于神经元分化的神经营养因子。这些因素阻碍了功能性神经元再生，导致修复时间延长和功能恢复有限。”

以往的研究报道了一种基因SOX9在损伤部位高水平表达，该基因本身是胶质疤痕形成和阻碍神经元存活和分化的主要原因。为了克服损伤后微环境的不利影响，联合研究团队对移植的神经干细胞进行了改造，将SOX9分级减少约50%。